02 Agosto 2021

Pubblicato il

Cellule Staminali, salvati 2 bambini a Roma

di Redazione

Affetti da una rara forma di immunodeficienza, sono stati operati al Bambino Gesù

Da Civitavecchia a Roma sull'autostrada della speranza: due fratellini, di 2 e 5 anni, sono stati salvati grazie alle cellule staminali. A renderlo noto, l'ospedale Bambino Gesù.

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I due fratellini erano affetti da "una rara forma di immunodeficienza – si legge nel comunicato dell'ospedale – che colpisce 1 bambino su 200mila". 

Operati presso il Dipartimento di Oncoematologia Pediatrice del Bambino Gesù, "sono stati guariti definitivamente attraverso un trapianto di cellule staminali 2 fratellini affetti da una rara condizione di difetto della funzione di un tipo particolare di globuli bianchi che si chiamano granulociti neutrofili. Questa patologia, conosciuta come malattia granulomatosa cronica, colpisce circa 1 nato vivo su 200.000 e si presenta più frequentemente, ma non esclusivamente, nei soggetti di sesso maschile". 

Come spiegano dall'ospedale, "i pazienti affetti da malattia granulomatosa cronica si caratterizzano per una incapacità a distruggere alcuni tipi di batteri e di altri patogeni. Da questo difetto di funzione dei globuli bianchi ne derivano episodi infettivi spesso assai gravi, quali polmonite, ascessi del fegato, infezioni cutanee, infezioni dell'osso che limitano marcatamente sia la durata della sopravvivenza che la qualità della medesima. La malattia si presenta fin dai primissimi anni di vita, come si è verificato nei 2 fratellini trapiantati dall'Ospedale Bambino Gesù. Uno di essi, prima di essere sottoposto al trapianto di cellule staminali, era stato sottoposto a un intervento di asportazione di larga parte di uno dei polmoni. Le terapie mediche possono controllare e, parzialmente, prevenire lo sviluppo di infezioni gravi. Tuttavia, sono rari i soggetti che, con questa patologia, superano i 30 anni di età e, nei pochi che raggiungono questa soglia, vi è assai spesso un danno invalidante, soprattutto a carico dei polmoni".

Ma grazie al trapianto di cellule staminali del sangue, questa patologia può essere curata definitivamente. "Per entrambi i bambini – si legge ancora – è stato impiegato un donatore identificato al di fuori dell'ambito familiare nei Registri internazionali dei donatori. I due bambini trapiantati sono, rispettivamente, a 12 e 2 mesi dal trapianto ed entrambi godono di ottima salute, non avendo riportato alcuna complicanza significativa dal trapianto".

Secondo il professor Locatelli, responsabile del dipartimento di Oncoematologia, "gli approcci di terapia cellulare, anche o soprattutto con elementi geneticamente modificati, possono giocare un ruolo importante nella correzione dei difetti di funzione di molti processi fisiologici alla base dello sviluppo di malattie rare. La storia di questi 2 bambini è anche emblematica del valore aggiunto in termini di assistenza sanitaria offerto da un Ospedale altamente qualificato come il Bambino Gesù".
ntrambi i bambini, infatti, operati dal Dipartimento di Oncoematologia, erano stati precedentemente diagnosticati e trattati presso lo stesso Dipartimento Pediatrico Universitario.

 
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